მომაკვდინებელი გენეტიკური დაავადების, მეტაქრომატული ლეიკოდისტროფიის (MLD) სამკურნალო ახალი გენური თერაპიის საბითუმო ფასი $4.25 მილიონი იქნება, რაც მას მსოფლიოში ყველაზე ძვირად ღირებულ მედიკამენტად აქცევს.
პრეპარატი, სახელწოდებით Lenmeldy, ამერიკის შეერთებული შტატების სურსათისა და მედიკამენტების ხარისხის კონტროლის სააგენტომ (FDA) ახლახან დაამტკიცა. Lenmeldy მსოფლიოში პირველი თერაპიაა, რომელიც მეტაქრომატული ლეიკოდისტროფიის სამკურნალოდ დამტკიცდა. დაავადება საკმაოდ იშვიათია, MLD-ით აშშ-ში ყოველწლიურად დაახლოებით 40 ბავშვი იბადება. დაავადებული ბავშვები მხოლოდ 7 წლის ასაკამდე აღწევენ.
საბითუმო ღირებულება, როგორც წესი, არ არის ის ფასი, რომელსაც მედიკამენტისთვის პაციენტები იხდიან. თუმცა ეს არის ხარჯი, რომელიც განიხილება და ანაზღაურდება სახელმწიფო და კერძო ჯანმრთელობის დაზღვევის გეგმებით, მათ შორის Medicaid-ის გეგმით, რომელიც აშშ-ში ყოველი ათი ბავშვიდან ოთხს შეეხება.
თერაპიის შემმუშავებლის განცხადებით, მათი პრეპარატის მაღალი ფასი პირდაპირ აღნიშნავს მის ეფექტიანობასაც, ამასთან ერთად კი კომპანიამ უნდა შეძლოს და აანაზღაუროს პროდუქტის განვითარების, ტესტირებისა და წარმოების ხარჯები.
ცნობისთვის, MLD-ი მემკვიდრეობითი დაავადებაა, რომლის დროსაც ადამიანის ორგანიზმში აღინიშნება იმ ფერმენტის ნაკლებობა, რომელიც ცხიმოვანი ნივთიერებების (სულფატიდები) დაშლაში მონაწილეობს. დაავადების დროს ცხიმოვანი ნივთიერებები თავისა და ზურგის ტვინში გროვდება, რაც მოძრაობისა და აზროვნების ეტაპობრივ დაქვეითებას იწვევს.
Lenmeldy ღეროვან უჯრედებს MLD-ით დაავადებული ადამიანისგან იღებს, ხოლო უვნებელ ვირუსს დეფექტური გენების ფუნქციურ ვერსიებზე სამუშაოდ იყენებს. აღდგენილ უჯრედებს ორგანიზმში აბრუნებენ, სადაც ისინი ფერმენტის გამომუშავებას იწყებენ. საბოლოოდ, ზოგიერთი უჯრედი ძვლის ტვინში გადადის და ახალ უჯრედებს წარმოქმნის, რაც პაციენტების ჯანმრთელობაზე გრძელვადიან სასიკეთო ეფექტს ახდენს.
