გაერთიანებული სამეფოს მარეგულირებლებმა, სისხლის ორი დაავადებისთვის, მსოფლიოში პირველი Crispr-გენის რედაქტირების თერაპია დაამტკიცა. ბრიტანეთის მედიკამენტებისა და ჯანდაცვის პროდუქტების მარეგულირებლის განცხადებით, დამტკიცებულია თერაპია სახელწოდებით Casgevy, რომელიც „ნამგლისებური უჯრედის (დრეპანოციტი) დაავადებისა და ბეტა-თალასემიის (β-თალასემიის) სამკურნალოდ, გენის რედაქტირების ინოვაციურ მიდგომას – Crispr-ს იყენებს“.
დრეპანოციტი და ბეტა-თალასემია სისხლის მემკვიდრეობით დაავადებებს განეკუთვნება და მას სისხლში ჰემოგლობინთან დაკავშირებული დარღვევები განაპირობებს. „დაავადება, რომელსაც თან ახლავს ტკივილი, მთელი სიცოცხლის განმავლობაში ნარჩუნდება და ზოგ შემთხვევაში ფატალურადაც სრულდება“, – განაცხადა გაერთიანებული სამეფოს მარეგულირებლის ჯანდაცვის ხარისხისა და ხელმისაწვდომობის აღმასრულებელი დირექტორის მოვალეობის შემსრულებელმა ჯულია ბიჩმა.
კლინიკური კვლევების თანახმად, ბოსტონში დაფუძნებული Vertex Pharmaceuticals-ისა და შვეიცარიის Crispr Therapeutics-ის ერთობლივი მუშაობით წარმოებულ Casgevy-ს, დეფექტური გენების რედაქტირებით, ორგანიზმში ფუნქციური ჰემოგლობინის გამომუშავების უნარის აღდგენა შეუძლია. ერთჯერადი მკურნალობის შედეგად, პაციენტებს დაავადების სიმპტომები შეუმსუბუქდათ და ძვლის ტვინის ტრანსპლანტაციისა და სისხლის გადასხმის რეგულარული საჭიროება მოეხსნათ.
ბრიტანეთის მედიკამენტებისა და ჯანდაცვის პროდუქტების მარეგულირებლის განცხადებით, კვლევების დროს უსაფრთხოებასთან დაკავშირებული რაიმე მნიშვნელოვანი დარღვევა არ გამოვლენილა, თუმცა მონიტორინგი დამტკიცების შემდეგაც გაგრძელდება. მარეგულირებელ ორგანიზაციაში იმედოვნებენ, რომ სამომავლოდ მედიკამენტი პაციენტებს საბოლოოდ გამოჯანმრთელებაშიც დაეხმარება.
